Glosario

El consentimiento informado es el proceso por el cual se dan a conocer los datos fundamentales de un ensayo clínico antes de decidir si se participa o no. Es también un proceso continuo durante todo el ensayo clínico para proporcionar información a los participantes. Para ayudar a alguien a decidir si participar o no, los médicos y enfermeras del ensayo clínico pueden explicarle los detalles. Se puede prestar asistencia para la traducción. A continuación, el equipo investigador entrega un documento de consentimiento informado, que incluye detalles sobre el ensayo clínico como su finalidad, su duración, los procedimientos necesarios y los contactos clave. Los riesgos y posibles beneficios se explican en el documento de consentimiento informado. Es entonces cuando el participante decide si firma o no el documento. El consentimiento informado no es un contrato y el participante podrá retirarse del ensayo clínico en cualquier momento.

Un control es el patrón con el que se evalúan las observaciones experimentales. En muchos ensayos clínicos un grupo de participantes recibirá un fármaco o tratamiento experimental, mientras que el grupo de control recibirá el tratamiento habitual (“Estándar de atención”), para esa enfermedad o lo que se denomina “placebo”.

Es la persona responsable de gestionar el día a día del ensayo clínico y, junto con su médico, sería la persona de contacto para usted durante su participación en el ensayo.

Los factores que permiten participar en un ensayo clínico se denominan «criterios de inclusión» y los que impiden participar, «criterios de exclusión». Estos criterios se basan en factores como los valores de laboratorio, el tipo y el estadio de la enfermedad, los tratamientos previos y la presencia de otros trastornos. Antes de incorporarse a un ensayo clínico, un participante debe cumplir los requisitos del ensayo clínico. En algunos ensayos clínicos se buscan participantes con enfermedades o trastornos para estudiarlos en el ensayo clínico, mientras que en otros se necesitan participantes sanos. Es importante señalar que los criterios de inclusión y exclusión no se utilizan para rechazar a las personas a título individual, sino que se emplean para identificar a los participantes adecuados y mantenerlos seguros. Los criterios ayudan a garantizar que los investigadores puedan responder a las preguntas que tienen previsto estudiar.

La dermatomiositis es una alteración autoinmunitaria poco frecuente que causa principalmente inflamación de los músculos y la piel, y a veces de otros órganos. La enfermedad puede afectar en gran medida la vida cotidiana. Cómo los síntomas pueden aparecer y desaparecer a lo largo del tiempo, puede ser difícil de tratar. Se necesitan tratamientos más eficaces y mejor tolerados.

Los efectos secundarios son cualquier acción o efecto no deseado de un fármaco o tratamiento. Ejemplos son dolor de cabeza, náuseas, caída del cabello, irritación de la piel u otros problemas físicos. Los tratamientos experimentales deben evaluarse en busca de efectos secundarios inmediatos y a largo plazo.

Un ensayo clínico es un estudio de investigación en voluntarios humanos para responder preguntas concretas sobre la salud. Los ensayos clínicos realizados cuidadosamente son la forma más rápida y segura de encontrar tratamientos que funcionen en las personas y maneras de mejorar la salud.

• En los ensayos clínicos intervencionistas se determina en entornos controlados si un tratamiento experimental o una forma nueva de utilizar tratamientos conocidos son seguros y eficaces
• Los ensayos clínicos observacionales abordan problemas de salud en grupos grandes de personas o en poblaciones en sus entornos habituales

Si un ensayo clínico es aleatorizado, la decisión sobre qué tratamiento recibe cada participante se toma al azar, en lugar de decidirla el médico o el participante. Este proceso, que se suele implicar realizar con un sistema informático, se denomina aleatorización.

Es un ensayo clínico que se realiza solo en un número reducido de personas (suelen ser entre 20 y 80) y su finalidad principal es garantizar la seguridad de un tratamiento. Los investigadores estudian los efectos secundarios, determinan qué cantidad del medicamento es seguro administrar y aprenden cómo se adapta el organismo al tratamiento. Los ensayos clínicos de Fase 1 pueden realizarse con voluntarios sanos o con pacientes. Los ensayos clínicos de Fase 1 en oncología, por ejemplo, se realizan con pacientes.

En los ensayos clínicos de Fase 2 se evalúa a un grupo más amplio de personas (entre 100 y 300) y solo incluyen pacientes con la enfermedad a la que va destinada el tratamiento. Con estos ensayos clínicos es posible empezar a hacerse una idea de si es probable que el fármaco funcione, y los investigadores estudiarán qué dosis puede funcionar mejor.

Si los resultados de los ensayos clínicos de Fase 1 y 2 son positivos (han superado las comprobaciones de seguridad y se ha demostrado que el tratamiento puede funcionar), se realizarán ensayos clínicos de Fase 3. En ellos el tratamiento se evalúa en un número mucho mayor de pacientes (entre 1000 y 3000) con la enfermedad o el trastorno y se compara con un tratamiento existente (“Estándar de atención”), o con un placebo para comprobar su eficacia.

Los ensayos clínicos de Fase 4 se realizan después de que se haya demostrado que el tratamiento es eficaz y esté a disposición de los pacientes. En ellos se examina la seguridad a largo plazo del tratamiento. También se controla si el tratamiento sigue siendo eficaz en los pacientes.

Un tratamiento estándar es un tratamiento aceptado por los expertos médicos como tratamiento adecuado para un determinado tipo de afección y que es ampliamente prescrito por los profesionales sanitarios. También se denomina mejor práctica, atención médica estándar y tratamiento estándar.

La leucemia linfocítica crónica es un tipo de cáncer de la sangre que afecta al sistema inmunitario provocando una acumulación de glóbulos blancos disfuncionales llamados linfocitos. Estas células suelen tener un origen único y se acumulan gradualmente.

El linfoma no hodgkiniano es un cáncer originado en los linfocitos, un tipo de glóbulo blanco que forma parte del sistema inmunitario del organismo.

Los ensayos clínicos con enmascaramiento se diseñan para que ni las personas que participan en el ensayo clínico ni el equipo de investigación puedan influir en los resultados del ensayo. Esto permite obtener conclusiones científicas más precisas.

• En los ensayos clínicos simple-ciego, el participante del ensayo clínico no sabe qué tratamiento recibe, pero el equipo de investigación sí
• En un ensayo clínico doble-ciego, ni el participante del ensayo clínico, ni el personal de investigación saben qué tratamiento se administra a cada grupo de participantes. Sin embargo, en caso de necesidad médica, siempre será posible averiguar qué tratamiento está recibiendo el paciente del ensayo clínico

Enfermedad inflamatoria crónica que afecta a casi todos los órganos. El sistema inmunitario del organismo fabrica anticuerpos (proteínas) que atacan a sus propios tejidos y células. La enfermedad puede ser mortal y causar daños permanentes en los órganos. El lupus eritematoso sistémico es más frecuente en mujeres. Tiene periodos de una fase relativamente estable de la enfermedad, seguidos de periodos de brotes. La enfermedad puede afectar gravemente a la calidad de vida. No tiene cura y existe una gran necesidad médica no cubierta.

El mieloma múltiple es un tipo de cáncer incurable que se origina en las células plasmáticas, que son glóbulos blancos que producen anticuerpos y desempeñan un papel crucial en nuestro sistema inmunitario. El mieloma múltiple es un cáncer complejo que surge de la expansión clonal de células plasmáticas cancerosas/malignas en la médula ósea. Los planes de tratamiento se adaptan al estado de cada paciente y también pueden incluir medidas de tratamiento de apoyo para controlar los síntomas y mejorar la calidad de vida.

Un placebo es un comprimido, un líquido o un polvo inactivos que no tienen valor terapéutico. En los ensayos clínicos, los tratamientos experimentales se comparan a menudo con placebos para evaluar su eficacia. En algunos ensayos clínicos los participantes del grupo de control recibirán un placebo en lugar de un fármaco o tratamiento activo. En nuestros ensayos oncológicos no utilizamos grupos placebo.

Un protocolo es el plan del ensayo clínico en el que se basan todos los ensayos clínicos. El plan se diseña cuidadosamente para proteger la salud de los participantes y para responder a preguntas específicas de la investigación. En un protocolo se describen los tipos de personas pueden participar en él, el calendario de pruebas, los procedimientos, los medicamentos y sus dosis y la duración del ensayo clínico. Mientras participan en un ensayo clínico, los participantes que siguen un protocolo son atendidos periódicamente por el personal de investigación para vigilar su salud y determinar la seguridad y la eficacia de su tratamiento.

La terapia celular es un tipo de tratamiento médico en el que se introducen células vivas en el organismo de un paciente para sustituir o reparar tejidos dañados, tratar enfermedades o mejorar la respuesta inmunitaria del organismo. Estas células pueden proceder del paciente (autólogas) o de un donante (alogénicas) y se utilizan para tratar diversas afecciones, como cáncer, trastornos sanguíneos y enfermedades autoinmunes. El objetivo de la terapia celular es utilizar las propiedades únicas de las células para restablecer la función normal y la salud.

Tipo de tratamiento en el que las células T de un paciente (un tipo de célula del sistema inmunitario) se modifican en el laboratorio para que ataquen a las células cancerosas. Las células T se extraen de la sangre del paciente. A continuación, se les añade en el laboratorio a las células T el gen de un receptor especial que se une a una determinada proteína de las células cancerosas del paciente. El receptor especial se denomina receptor de antígeno quimérico (CAR). Las células CAR T se cultivan en grandes cantidades de células CAR T en el laboratorio y luego se administran al paciente mediante infusión. La terapia con células CAR T se utiliza para tratar determinados cánceres de la sangre y se está estudiando para el tratamiento de otros tipos de cáncer. También se denomina terapia con células T receptoras de antígenos quiméricos.

Un voluntario sano es una persona sin problemas de salud importantes conocidos que participa en un ensayo clínico. Los voluntarios sanos se utilizan a menudo en ensayos clínicos de Fase I. Galápagos no incluye ningún ensayo clínico en el que participen voluntarios sanos en los sitios web clinical trial finder y www.clinicaltrials.gov.