Glossaire

Le consentement éclairé est le processus consistant à prendre connaissance des faits essentiels concernant un essai clinique avant de décider d'y participer ou non. Ce processus se poursuit tout au long de l’essais clinique afin de fournir des informations aux participants. Pour aider une personne à décider de participer ou non à un essai clinique, les médecins et le personnel infirmier impliqués dans l'essai lui expliquent les détails de l'essai clinique. Si nécessaire, une traduction peut être fournie. L’équipe de recherche remet ensuite un formulaire de consentement éclairé, qui comprend des détails sur l’essais clinique, tels que son objectif, sa durée, les procédures requises et les coordonnées des personnes clés. Tous les risques et bénéfices potentiels sont expliqués dans le formulaire de consentement éclairé. Le participant décide alors de signer ou non le formulaire. Le consentement éclairé n'est pas un contrat, le participant peut se retirer de l'essai à tout moment.

Il s’agit de la personne responsable de la gestion quotidienne de l’essai clinique et, avec votre médecin, votre point de contact pendant l’essai clinique.

Les facteurs qui permettent à une personne de participer à un essai clinique sont appelés « critères d’inclusion ». Ceux qui empêchent une personne de participer sont appelés « critères d’exclusion ». Ces critères sont basés sur des facteurs tels que les valeurs de laboratoire, le type et le stade d'une maladie, les traitements antérieurs et d'autres pathologies. Pour pouvoir participer à un essai clinique, un participant doit être admissible à l’essais clinique. Certaines essais cliniques recrutent des participants souffrant de maladies (les patients) à étudier dans le cadre de l’essai clinique, tandis que d’autres ont besoin de participants en bonne santé (les volontaires sains). Il est important de souligner que les critères d'inclusion et d'exclusion ne sont pas utilisés pour rejeter des participants personnellement.  Ils sont plutôt employés pour identifier les participants appropriés et les protéger. Ils permettent de s’assurer que les chercheurs seront en mesure de répondre aux questions qu’ils prévoient d’étudier.

La dermatomyosite est une maladie auto-immune rare qui provoque principalement une inflammation des muscles et de la peau, et parfois d'autres organes. La maladie peut avoir un impact important sur la vie quotidienne, et comme les symptômes peuvent aller et venir au fil du temps, elle peut être difficile à gérer. Il est nécessaire de disposer de davantage de traitements efficaces et bien tolérés.

Les effets secondaires sont des actions ou des effets indésirables d'un médicament ou d'un traitement. Quelques exemples : maux de tête, des nausées, une perte de cheveux, une irritation de la peau ou d'autres problèmes physiques. Les traitements expérimentaux doivent être évalués en ce qui concerne les effets secondaires immédiats et à long terme.

Un essai clinique est une étude de recherche menée sur des volontaires humains afin de répondre à des questions de santé spécifiques. Les essais cliniques menés avec soin constituent le moyen le plus rapide et le plus sûr de trouver des traitements efficaces pour l’homme et des moyens d'améliorer sa santé.

• Les essais cliniques interventionnels permettent de déterminer si les traitements expérimentaux ou les nouvelles façons d'utiliser des traitements connus sont sûrs et efficaces dans des environnements contrôlés
• Les essais cliniques observationnels portent sur des problèmes de santé dans de grands groupes de personnes ou des populations dans un contexte naturel.

Ces essais cliniques ne concernent qu'un petit nombre de personnes (souvent de 20 à 80) et ont pour objectif principal de garantir la sécurité d'un traitement. Les chercheurs détectent les effets secondaires, déterminent quelle quantité du traitement est sûre et observent comment le corps réagit au traitement. Ces essais cliniques sont souvent menées chez des volontaires sains. Les essais cliniques de phase 1 en oncologie, par exemple, sont réalisés avec des patients.

Les essais cliniques de phase 2 sont conduites parmi un plus grand groupe de personnes (de 100 à 300 patients) et n’incluent que des patients souffrant de la maladie que le traitement vise à traiter. Au cours de ces essais cliniques, il est possible de commencer à savoir si le médicament est susceptible d'agir et les chercheurs s'efforcent de déterminer la dose qui pourrait être la plus efficace.

Si les résultats des essais cliniques de phase 1 et 2 sont positifs (si le traitement a passé avec succès les contrôles de la sécurité et a démontré qu'il pourrait être efficace), des essais cliniques de phase 3 ont lieu. Lors des essais cliniques de phase 3, le traitement est testé chez un nombre beaucoup plus important de patients (de 1000 à 3000 personnes) et est souvent comparé à un traitement existant (Traitement privilégié) ou à un placebo afin de déterminer son efficacité.

Les essais cliniques de phase 4 sont réalisées une fois que le traitement s'est avéré efficace et est disponible pour les patients. Au cours de ces essais cliniques, la sécurité à long terme du traitement est évaluée. Le maintien de l'efficacité du traitement chez les patients est également surveillé.

Si un essai clinique est randomisé, la décision concernant le traitement que recevra chaque participant est prise de manière aléatoire, et non par le médecin ou le participant. Ce processus, qui implique généralement un système informatisé, est appelé randomisation.

Les essais cliniques en aveugle sont conçus pour empêcher les participants et l’équipe de recherche d’influencer les résultats de l'essai clinique et pour permettre de tirer les conclusions les plus précises d’un point de vue scientifique.

• Dans les essais cliniques en simple aveugle, le participant ignore quel traitement il reçoit, mais l'équipe de recherche le sait
• Dans les essais cliniques en double aveugle, ni le participant ni le personnel de l'étude ne sait quel traitement est administré à chaque groupe de participants. Cependant, si cela s'avère nécessaire d'un point de vue médical, il est toujours possible de savoir quel traitement le patient reçoit dans le cadre de l'essai clinique

La leucémie lymphocytaire chronique est un type de cancer du sang qui affecte le système immunitaire en provoquant une accumulation de globules blancs dysfonctionnels appelés lymphocytes. Ces cellules proviennent généralement d'une seule source et s'accumulent progressivement.

Maladie inflammatoire chronique touchant presque tous les organes. Le système immunitaire de l'organisme produit des anticorps (protéines) qui attaquent ses propres tissus et cellules. Lupus érythémateux disséminé peut mettre en jeu le pronostic vital et provoquer des lésions organiques permanentes. Lupus érythémateux disséminé est plus fréquent chez les femmes. La maladie connaît des périodes relativement stables, suivies de périodes de poussées. La maladie peut fortement affecter la qualité de vie. Il n'existe pas de traitement curatif et les besoins médicaux non satisfaits sont importants.

Le lymphome non hodgkinien est un cancer provenant des lymphocytes, un type de globules blancs faisant partie du système immunitaire de l'organisme.

Le myélome multiple est un type de cancer incurable qui trouve son origine dans les plasmocytes, des globules blancs qui produisent des anticorps et jouent un rôle crucial dans notre système immunitaire. Le myélome multiple est un cancer complexe qui résulte de l'expansion clonale de plasmocytes cancéreux/malins dans la moelle osseuse.

Un placebo est un comprimé, un liquide ou une poudre inactive, qui n’a aucune valeur thérapeutique. Dans les essais cliniques, les traitements expérimentaux sont souvent comparés à des placebos pour évaluer l'efficacité du traitement. Dans certaines essais cliniques, les participants du groupe témoin reçoivent un placebo au lieu  d'un médicament ou d'un traitement actif. Nous n'utilisons pas de groupe placebo dans nos essais cliniques en oncologie.

Un protocole est un plan de l’essais clinique sur lequel se basent tous les essais cliniques. Le plan est soigneusement conçu pour protéger la santé des participants et répondre à des questions de recherche spécifiques. Un protocole décrit les types de personnes pouvant participer à l'essai clinique, le calendrier des tests, les procédures, les médicaments et les dosages ainsi que la durée de l'essais clinique. Dans un essai clinique, les participants qui suivent un protocole sont vus régulièrement par l'équipe de recherche afin de surveiller leur état de santé et de déterminer la sécurité et l’efficacité de leur traitement.

Un témoin est la norme par rapport à laquelle les observations expérimentales sont évaluées. Dans de nombreux essais cliniques, un groupe de participants reçoit un traitement expérimental, tandis que le groupe témoin reçoit un traitement existant (Traitement privilégié) ou un placebo.

La thérapie cellulaire est un type de traitement médical qui consiste à introduire des cellules vivantes dans l'organisme d'un patient pour remplacer ou réparer des tissus endommagés, traiter des maladies ou renforcer la réponse immunitaire de l'organisme. Ces cellules peuvent provenir du patient (autologue) ou d'un donneur (allogène) et sont utilisées pour traiter diverses affections, notamment le cancer, les troubles sanguins et les maladies auto-immunes. L'objectif de la thérapie cellulaire est d'utiliser les propriétés uniques des cellules pour rétablir une fonction normale et la santé.

Type de traitement dans lequel les lymphocytes T (un type de cellule du système immunitaire) d'un patient sont modifiés en laboratoire afin qu'ils attaquent les cellules cancéreuses. Les cellules T sont prélevées dans le sang du patient. Le gène d'un récepteur spécial qui se lie à une certaine protéine présente sur les cellules cancéreuses du patient est ensuite ajouté aux lymphocytes T en laboratoire. Ce récepteur spécial est appelé récepteur antigénique chimérique (CAR). Un grand nombre de cellules T CAR sont cultivées en laboratoire et administrées au patient par perfusion. La thérapie par cellules T CAR est utilisée pour traiter certains cancers du sang et fait l'objet d'études pour le traitement d'autres types de cancer. Également appelée thérapie par cellules T à récepteur d'antigène chimérique.

Un traitement privilégié est un traitement qui est accepté par les experts médicaux comme un traitement approprié pour un certain type d'affection et qui est fréquemment prescrit par les professionnels de la santé. On parle également de meilleure pratique, de soins médicaux standard et de thérapie standard.

Un volontaire sain est une personne sans problème de santé significatif connu qui participe à un essai clinique. Les volontaires sains participent souvent dans les essais cliniques de phase 1. Galapagos ne répertorie pas d'essais cliniques auxquels participent des volontaires sains sur clinical trial finder et sur www.clinicaltrials.gov.