Studi

Glossario

Il consenso informato è il processo di acquisizione delle nozioni principali relative a uno studio clinico, prima di decidere se parteciparvi o meno. Il processo continua inoltre nel corso dell'intero studio clinico per fornire informazioni ai partecipanti. Per aiutare una persona a prendere una decisione circa la propria partecipazione, i medici e gli infermieri coinvolti illustrano lo studio clinico nei dettagli. Se necessario, è offerto un servizio di traduzione. Il team di ricerca consegna quindi un documento di consenso informato che include dettagli sullo studio clinico, quali scopo, durata, procedure richieste e contatti principali. Anche eventuali rischi e potenziali benefici sono illustrati nel documento di consenso informato. Il/la partecipante decide quindi se firmare o meno il documento. Il consenso informato non è un contratto e il/la partecipante può ritirarsi dallo studio clinico in qualsiasi momento.

Un controllo è lo standard in base al quale sono valutate le osservazioni sperimentali. In molti studi clinici, a un gruppo di partecipanti verrà somministrato un farmaco o un trattamento sperimentale, mentre al gruppo di controllo verrà somministrato un trattamento standard per la malattia (“Standard di cura”) o un cosiddetto placebo.

Il soggetto responsabile della gestione quotidiana dello studio clinico che, insieme al tuo medico, sarà il tuo referente nel corso dello studio clinico.

I fattori che consentono a una persona di partecipare a uno studio clinico sono detti “criteri di inclusione” e quelli che la escludono sono detti “criteri di esclusione”. I criteri si basano su fattori quali i valori di laboratorio, tipo e stadio di una malattia, storia di trattamento precedente e altre condizioni mediche. Prima di poter accedere a uno studio clinico, i partecipanti devono risultare idonei ad esso. Alcuni studi clinici cercano partecipanti con malattie (pazienti), altri invece richiedono volontari sani. È importante sottolineare che i criteri di inclusione ed esclusione non hanno lo scopo di respingere una persona in quanto tale. Vengono piuttosto usati per individuare i partecipanti appropriati e proteggerli. I criteri contribuiscono a garantire che i ricercatori possano rispondere alle domande su cui intendono incentrare i loro studi.

La dermatomiosite è una rara malattia autoimmune che causa principalmente infiammazione del tessuto muscolare e cutaneo, ma che può coinvolgere anche altri organi. La malattia può avere un impatto significativo sulla vita quotidiana e può essere di difficile gestione. È necessario disporre di un maggior numero di trattamenti che funzionino bene e siano ben tollerati.

Gli effetti collaterali sono azioni o effetti indesiderati di un farmaco o di un trattamento. Esempi sono mal di testa, nausea, perdita di capelli, irritazione cutanea o altri problemi fisici. I trattamenti sperimentali devono essere esaminati per valutare gli effetti indesiderati sia immediati che a lungo termine.

La leucemia linfotica cronica è un tipo di cancro del sangue che colpisce il sistema immunitario causando un accumulo di globuli bianchi disfunzionali chiamati linfociti. Queste cellule hanno solitamente origine da un'unica fonte e si accumulano gradualmente.

Il linfoma non Hodgkin è un tumore che origina dai linfociti, un tipo di globuli bianchi che fa parte del sistema immunitario dell'organismo.

Il lupus eritematoso sistemico è una malattia autoimmune che può colpire quasi tutti gli organi. La malattia può essere pericolosa per la vita e può causare danni permanenti. Il lupus eritematoso sistemico si manifesta più frequentemente nelle donne. Presenta periodi di malattia relativamente stabili, seguiti da periodi di riacutizzazione. La malattia può influire pesantemente sulla qualità della vita. Non esiste ad oggi una cura.

Il mieloma multiplo è un tipo di cancro incurabile che ha origine dalle plasmacellule, che sono globuli bianchi che producono anticorpi e svolgono un ruolo cruciale nel nostro sistema immunitario. Il mieloma multiplo è un tumore complesso che nasce dall'espansione clonale di plasmacellule cancerose/maligne nel midollo osseo. I piani di trattamento sono personalizzati in base alle condizioni del singolo paziente e possono prevedere anche misure di assistenza di supporto per gestire i sintomi e migliorare la qualità della vita.

Un placebo è una pillola, liquido o polvere non attivo che non ha alcuna valenza terapeutica. Negli studi clinici, i trattamenti sperimentali sono spesso confrontati con placebo per valutare l’efficacia del trattamento. In alcuni studi, i partecipanti al gruppo di controllo ricevono un placebo anziché un farmaco o trattamento attivo. Nei nostri studi oncologici non utilizziamo un gruppo placebo.

Un protocollo è un programma di studio clinico alla base di tutti gli studi clinici. Il programma è concepito con cura per salvaguardare la salute dei partecipanti e rispondere a specifiche domande della ricerca. Un protocollo descrive quali tipi di persone possono partecipare allo studio clinico (i “criteri di inclusione”), il calendario degli esami, procedure, farmaci e dosaggi e la durata dello studio clinico. Durante uno studio clinico, i partecipanti che seguono un protocollo vengono visitati regolarmente dal personale di ricerca per monitorare la loro salute e determinare la sicurezza e l'efficacia del loro trattamento

Il sito di studio clinico è un ambiente/luogo controllato, come ambulatori, centri medici, ospedali e cliniche, in cui i test dello studio clinico possono svolgersi in sicurezza con una supervisione adeguata. Il partecipante a uno studio clinico, di solito ci si reca presso il sito di studio clinico a lui più vicino. Ogni sito dispone di un'équipe di ricerca composta da medici, infermieri e altri operatori sanitari.

Lo standard di cura è un trattamento che è accettato dagli esperti medici come un trattamento adeguato per un certo tipo di patologia e che è ampiamente prescritto dagli operatori sanitari. Viene anche chiamato migliore practica, cura medica standard e terapia standard.

Gli studi clinici in cieco sono concepiti per evitare che le persone che partecipano allo studio clinico e il team di ricerca influenzino i risultati dello studio clinico, consentendo così di giungere a conclusioni scientificamente più accurate
  • Negli studi clinici in cieco semplice, i partecipanti non sanno quale trattamento viene somministrato, mentre il team di ricerca sì
  • In uno studio clinico in doppio cieco, né i partecipanti né il personale di ricerca sanno quale trattamento viene somministrato a ciascun gruppo di partecipanti. Tuttavia, se necessario dal punto di vista medico, è sempre possibile sapere quale trattamento sta assumendo il paziente in uno studio clinico

Uno studio clinico è uno studio di recerca condotto su volontari per rispondere a specifiche questioni sanitarie. Studi clinici rigorosi sono il modo più rapido e sicuro per trovare trattamenti che funzionino sulle persone e modi per migliorare la salute.
  • Gli studi interventistici determinano, in ambiente controllato, se trattamenti sperimentali o nuove modalità di utilizzo di terapie conosciute siano sicuri ed efficaci
  • Gli studi osservazionali affrontano problemi di salute in grandi gruppi di persone o popolazioni in ambiente naturale

Studi clinici che riguardano solo un numero ristretto di persone (in genere tra 20 e 80), il cui obiettivo principale è garantire la sicurezza di un trattamento. I ricercatori testano gli effetti collaterali, determinano la quantità sicura da somministrare e apprendono come il corpo reagisce al trattamento. Gli studi clinici di fase 1 possono essere condotti su volontari sani o su pazienti. Gli studi clinici di fase 1 in oncologia, ad esempio, sono condotti su pazienti.

Gli studi clinici di fase 2 sono effettuati su un gruppo più ampio di partecipanti (in genere tra 100 e 300 pazienti) e comprendono solo i pazienti affetti dalla malattia che il trattamento mira a curare. Durante questi studi clinici, ci si può fare una prima idea della probabile efficacia del farmaco e i ricercatori cercano di capire quale dosaggio possa essere il più adatto.

Se i risultati degli studi clinici di Fase 1 e 2 sono positivi (hanno superato i controlli di sicurezza e hanno dimostrato che il trattamento può funzionare), si passa agli studi clinici di Fase 3. A questo punto il trattamento viene testato su un numero più ampio di pazienti (in genere 1000-3000) e viene messo a confronto con un trattamento esistente (“standard di cura”) o con un placebo per verificarne l’efficacia.

Gli studi clinici di Fase 4 si svolgono dopo che il trattamento si è dimostrato efficace ed è disponibile per i pazienti. Nel corso di questi studi clinici viene riesaminata la sicurezza a lungo termine del trattamento. Viene inoltre monitorata la durata dell’efficacia del trattamento sui pazienti.

Se uno studio clinico è randomizzato, la decisione su quale trattamento ricevere ciascun partecipante viene presa in modo casuale, anziché essere decisa dal medico o dal partecipante. Questo processo, che di solito prevede un sistema computerizzato, è chiamato randomizzazione.

La terapia cellulare è un tipo di trattamento medico in cui le cellule vive vengono introdotte nel corpo del paziente per sostituire o riparare i tessuti danneggiati, trattare le malattie o migliorare la risposta immunitaria dell'organismo. Queste cellule possono provenire dal paziente (autologhe) o da un donatore (allogeniche) e sono utilizzate per trattare diverse condizioni, tra cui cancro, disturbi del sangue e malattie autoimmuni. L'obiettivo della terapia cellulare è quello di utilizzare le proprietà uniche delle cellule per ripristinare le normali funzioni e la salute.

Un tipo di trattamento in cui le cellule T del paziente (un tipo di cellula del sistema immunitario) vengono modificate in laboratorio in modo da attaccare le cellule tumorali. Le cellule T vengono prelevate dal sangue del paziente. In laboratorio viene aggiunto alle cellule T il gene di uno speciale recettore che si lega a una determinata proteina presente sulle cellule tumorali del paziente. Lo speciale recettore speciale è chiamato recettore chimerico dell'antigene (chimeric antigen receptor, CAR). Un gran numero di cellule CAR T viene coltivato in laboratorio e somministrato al paziente mediante infusione. La terapia con cellule CAR T è utilizzata per il trattamento di alcuni tumori del sangue ed è in fase di studio per il trattamento di altri tipi di cancro. È chiamata anche terapia con cellule T a recettore chimerico dell'antigene.

Un volontario sano è una persona che non ha significativi problemi di salute noti durante la partecipazione a uno studio clinico. I volontari sani vengono spesso coinvolti negli studi clinici di Fase 1. Galapagos non elenca alcuno studio clinico a cui partecipano volontari sani sui siti web clinical trial finder e www.clinicaltrials.gov.