Woordenlijst

Chronische lymfatische leukemie is een vorm van bloedkanker die het immuunsysteem aantast door een ophoping van disfunctionele witte bloedcellen, lymfocyten genaamd. Deze cellen zijn meestal afkomstig van één bron en stapelen zich geleidelijk op.

Een controle is de norm aan de hand waarvan experimentele waarnemingen worden geëvalueerd. In veel klinische studies krijgt één groep mensen die deelnemen een experimenteel geneesmiddel of een experimentele behandeling, terwijl de controlegroep ofwel een standaardbehandeling voor de ziekte krijgt, ofwel iets dat placebo wordt genoemd.

Dermatomyositis is een zeldzame auto-immuun aandoening, die ontsteking veroorzaakt ter hoogte van spieren en huid, en met in sommige gevallen ook andere organen. De aandoening heeft een grote impact op het dagelijks leven en kan variëren in ernst. De ziekte is moeilijk te behandelen. Er is nood aan meer behandelingen die doeltreffend zijn en goed verdragen worden.

Deze klinische studies vinden plaats bij slechts een klein aantal mensen (vaak 20 tot 80) en de focus ligt hoofdzakelijk op de veiligheid van een behandeling garanderen. De onderzoekers testen op bijwerkingen, bepalen hoeveel van de behandeling veilig kan worden gegeven en leren hoe het lichaam de behandeling verdraagt. Fase 1 klinische studies kunnen plaatsvinden met gezonde vrijwilligers of met patiënten. Oncologie fase 1 klinische studies vinden bijvoorbeeld plaats bij patiënten.

In fase 2 klinische studies wordt getest op een grotere groep mensen (100 tot 300 patiënten), en includeren alleen patiënten. Tijdens deze klinische studies is het mogelijk een eerste idee te krijgen of het geneesmiddel zal werken en bekijken de onderzoekers welke dosis het beste zou kunnen werken.

Als de resultaten van de fase 1- en fase 2 klinische studies positief zijn (ze hebben de veiligheidscontroles doorstaan en hebben aangetoond dat de behandeling kan werken), vinden fase 3 klinische studies plaats. Hierin wordt de behandeling getest op een veel groter aantal patiënten (1.000 tot 3.000 mensen) en wordt de behandeling vergeleken met een bestaande behandeling (“zorgstandaard”) of placebo om te zien hoe goed deze werkt.

Fase 4 klinische studies vinden plaats nadat is aangetoond dat de behandeling doeltreffend is en beschikbaar is voor patiënten. Tijdens deze studies wordt de veiligheid van de behandeling op lange termijn beoordeeld. Ook wordt gecontroleerd hoe goed de behandeling blijft werken bij patiënten.

Geblindeerde klinische studies zijn bedoeld om te voorkomen dat, mensen die deelnemen aan de klinische studie en het onderzoeksteam, de studieresultaten beïnvloeden en om de meest wetenschappelijk nauwkeurige conclusies mogelijk te maken. In enkelblinde klinische studies weet de deelnemer niet welke behandeling hij krijgt, maar het onderzoeksteam zal dat wel weten In een dubbelblinde klinische studie weten noch de deelnemers, noch het onderzoekspersoneel welke behandeling aan elke groep deelnemers wordt gegeven. Indien het medisch noodzakelijk is, is het echter altijd mogelijk om te weten te komen welke behandeling de patiënt in een klinische studie krijgt

Geïnformeerde toestemming is het proces waarbij men de belangrijkste feiten over een klinische studie leert kennen voordat men beslist om er al dan niet aan deel te nemen. Het is ook een continu proces gedurende de klinische studie om informatie te verstrekken aan de deelnemers. Om iemand te helpen beslissen of hij al dan niet deelneemt, leggen de artsen en verpleegkundigen die betrokken zijn bij de klinische studie de details van de klinische studie uit. Indien nodig, kan vertaalhulp worden geboden. Het onderzoeksteam verstrekt vervolgens een formulier voor geïnformeerde toestemming met details over de klinische studie, zoals het doel, de duur, de vereiste procedures en de belangrijkste contactpersonen. Eventuele risico’s en mogelijke voordelen worden uitgelegd in het formulier voor geïnformeerde toestemming. De deelnemer beslist dan om het formulier al dan niet te ondertekenen. Geïnformeerde toestemming is geen contract en de deelnemer kan zich te allen tijde uit de klinische studie terugtrekken.

Als een klinische studie gerandomiseerd is, dan wordt de beslissing over welke behandeling elke deelnemer aan toeval overgelaten, in plaats van door de arts of deelnemer. Dit proces, waar meestal een geautomatiseerd systeem aan te pas komt, wordt randomisatie genoemd.

Een gezonde vrijwilliger is een persoon zonder bekende significante gezondheidsproblemen die deelneemt aan een klinische studie. Gezonde vrijwilligers nemen vaak deel aan fase 1 klinische studies. Galapagos vermeldt geen klinische studies waaraan gezonde vrijwilligers deelnemen op de clinical trial finder en www.clinicaltrials.gov websites.

De factoren die iemand in staat stellen aan een klinische studie deel te nemen, worden ‘inclusiecriteria’ genoemd en de factoren die iemand uitsluiten van deelname worden ‘exclusiecriteria’ genoemd. Deze criteria  zijn gebaseerd op factoren zoals lab waarden, het type en het stadium van een ziekte, de eerdere behandelingsgeschiedenis en andere medische aandoeningen. Vóór deelname aan een klinische studie moet een deelnemer in aanmerking komen voor de klinische studie. Voor sommige klinische studies wordt gezocht naar deelnemers met de in de klinische studie te bestuderen ziekte (patiënten), voor andere zijn gezonde vrijwilligers nodig. Het is belangrijk op te merken dat de inclusie- en exclusiecriteria niet worden gebruikt om mensen persoonlijk af te wijzen. In plaats daarvan worden de criteria gebruikt om geschikte deelnemers te identificeren en het veilig te houden voor hen. De criteria helpen ervoor te zorgen dat onderzoekers de vragen kunnen beantwoorden die zij van plan zijn te bestuderen.

Het klinisch studiecentrum is een gecontroleerde omgeving/locatie, zoals dokterspraktijken, medische centra, gemeenschapsziekenhuizen en klinieken, waar klinische studietesten veilig kunnen plaatsvinden onder passend toezicht. Als u deelneemt aan een klinische studie, gaat u normaal gesproken naar het klinische studiecentrum dat het dichtst bij u in de buurt is. Elke locatie heeft een onderzoeksteam, dat bestaat uit artsen, verpleegkundigen en andere zorgverleners.

Een klinische studie is een onderzoeksstudie bij menselijke vrijwilligers om specifieke gezondheidsvragen te beantwoorden. Zorgvuldig uitgevoerde klinische studies zijn de snelste en veiligste manier om behandelingen te vinden die werken bij mensen en om de gezondheid te verbeteren.

• Interventionele studies bepalen of experimentele behandelingen of nieuwe manieren om bekende therapieën te gebruiken veilig en doeltreffend zijn in gecontroleerde omgevingen
• Observationele studies behandelen gezondheidsproblemen in grote groepen mensen of populaties in natuurlijke omgevingen

Multipel myeloom is een ongeneeslijke vorm van kanker die ontstaat uit plasmacellen, witte bloedcellen die antilichamen produceren en een cruciale rol spelen in ons immuunsysteem. Multipel myeloom is een complexe vorm van kanker die ontstaat uit de klonale expansie van kwaadaardige plasmacellen in het beenmerg. Behandelplannen worden afgestemd op de toestand van de individuele patiënt en kunnen ook ondersteunende zorgmaatregelen inhouden om de symptomen te beheersen en de levenskwaliteit te verbeteren.

Non-Hodgkin lymfoom is een vorm van kanker die ontstaat in de lymfocyten, een type witte bloedcel dat deel uitmaakt van het immuunsysteem van het lichaam.

Een placebo is een inactieve pil, een inactieve vloeistof of een inactief poeder zonder behandelingswaarde. In klinische studies worden experimentele behandelingen vaak vergeleken met placebo’s om de doeltreffendheid van de behandeling te beoordelen. In sommige klinische studies krijgen de deelnemers in de controlegroep een placebo in plaats van een actief geneesmiddel of een actieve behandeling. We gebruiken geen placebo in onze oncologie studies.

Een protocol is een studieplan waarop alle klinische studies gebaseerd zijn. Het plan is zorgvuldig ontworpen om de gezondheid van de deelnemers te beschermen en specifieke onderzoeksvragen te beantwoorden. Een protocol beschrijft welk soort mensen aan het onderzoek mogen deelnemen, het schema van tests, procedures, geneesmiddelen en doseringen en de duur van de klinische studie. Tijdens deelname aan een klinische studie worden deelnemers die een protocol volgen regelmatig door het onderzoekspersoneel gezien om hun gezondheid te controleren en de veiligheid en doeltreffendheid van hun behandeling te bepalen.

Dit is de persoon die verantwoordelijk is voor het dagelijks beheer van de klinische studie en die samen met uw arts het contactpunt voor u zou zijn tijdens de klinische studie.

Een chronische, ontstekingsziekte die bijna elk orgaan aantast. Het immuunsysteem van het lichaam maakt antilichamen (eiwitten) aan die de eigen weefsels en cellen aanvallen. De ziekte kan levensbedreigend zijn en permanente schade aan organen veroorzaken. Systemische lupus erythematosus komt vaker voor bij vrouwen. Er zijn perioden met een relatief stabiele ziektefase, gevolgd door perioden met opflakkeringen. De ziekte kan de levenskwaliteit sterk beïnvloeden. Er is geen genezing mogelijk en de medische behoefte is groot.

Een type behandeling waarbij de T-cellen van een patiënt (een type cel van het immuunsysteem) in het laboratorium zo worden veranderd dat ze kankercellen aanvallen. Er worden T-cellen uit het bloed van de patiënt gehaald. Vervolgens wordt het gen voor een speciale receptor die bindt aan een bepaald eiwit op de kankercellen van de patiënt in het laboratorium aan de T-cellen toegevoegd. De speciale receptor wordt een chimere antigeen receptor (CAR) genoemd. Grote aantallen CAR T-cellen worden in het laboratorium gekweekt en via een infuus aan de patiënt toegediend. CAR T-celtherapie wordt gebruikt voor de behandeling van bepaalde bloedkankers en er wordt onderzoek gedaan naar de behandeling van andere soorten kanker. Ook wel chimere antigen receptor T-celtherapie genoemd.

De zorgstandaard is een behandeling die door medische experts wordt geaccepteerd als de juiste behandeling voor een bepaald type aandoening en die op grote schaal wordt voorgeschreven door professionals in de gezondheidszorg. Ook wel “beste praktijk”, “standaard medische zorg” en “standaardtherapie” genoemd.